CRISPR jest wykorzystywany do edycji genów od dawna i działa jak molekularne nożyczki. Tradycyjny CRISPR ma wiele funkcji i może być używany jako nóż lub, w bardziej zaawansowanych technikach, może być używany do edycji, etykietowania lub jako wywoływacz. Chociaż obecnie w użyciu jest wiele różnych systemów CRISPR, naukowcy ze Stanford twierdzą, że wszystkie są zbyt duże, aby można je było łatwo dostarczyć bezpośrednio do żywych organizmów, komórek i tkanek. Dlatego też stworzyli znacznie mniejszą wersję systemu edycji genów CRISPR, którą nazwali CasMINI. 

CasMINI

CasMINI

Jest on znacznie mniejszy niż inne systemy CRISPR, takie jak Cas9, który wykorzystuje 1000 aminokwasów i Cas12a, który wykorzystuje 1500 aminokwasów. Dla porównania CasMINI ma tylko 529 aminokwasów. Jednak pomimo tego, że jest znacznie mniejszy, w eksperymentach wykazano, że jest w stanie edytować kod genetyczny tak samo, jak inne większe systemy CRISPR. Jego znacznie mniejszy rozmiar pozwala na łatwiejsze dostarczanie go bezpośrednio do ludzkich komórek. W rezultacie naukowcy uważają, że może on być narzędziem do leczenia szerokiego zakresu schorzeń, w tym tych powodujących degenerację organów i choroby genetyczne. Aby stworzyć swój znacznie bardziej kompaktowy system, badacze projektu zaczęli od białka CRISPR Cas12f, znanego również jako Cas14. Białko to zostało wybrane, ponieważ zawiera od 400 do 700 aminokwasów, co czyni je od początku mniejszym niż inne systemy.

Zobacz też: Nowa generacja kart micro SD i SD z serii PRO Plus i EVO Plus od Samsunga

Jednym z wyzwań związanych z użyciem Cas12f jest to, że ponieważ pochodzi ono z organizmu jednokomórkowego, nie jest dobrze przystosowane do użycia w ludzkich komórkach. Aby umożliwić jego działanie w ludzkim organizmie, Xiaoshu Xu wykorzystał około 40 mutacji w białku, co pozwoliło na ominięcie ograniczenia, które utrudniało białku znalezienie celu wewnątrz komórek. Zespół spędził rok na wykonywaniu różnych iteracji z wykorzystaniem bioinżynierii, aż w końcu niektóre ze zmodyfikowanych białek zaczęły się włączać. W ciągu wielu iteracji badacze poprawili wydajność białka, poszukując działającego wariantu, który zmieniałby ludzkie komórki na zielone poprzez aktywację białka zielonej fluorescencji w ich genomie. Na początku zespół widział tylko jedną lub dwie komórki świecące na zielono, ale w końcu większość komórek była zielona, gdy patrzyło się na nie pod mikroskopem. Badacze odkryli, że CasMINI działa z niemal każdym genem, z którym go testowali. Obecnie zespół pracuje nad współpracą z innymi naukowcami w celu wykorzystania CasMINI do terapii genowej.

Źródło: SlashGear

Google News
Obserwuj ANDROID.COM.PL w Google News i bądź zawsze na bieżąco!
Obserwuj

Paweł Maretycz

Sceptyczny fan nowych technologii. Uwielbia małe urządzenia, nawet jego komputer to mini ITX.